為何2016年美股精準醫療將向基因編輯看齊？為何國內券商爭相發布相關研報，引導國內資本市場關注？這一系列的問題，最終都可以用第三代基因編輯技術——CRISPR/Cas9“造物主之手”的美譽來解釋。

　　首先，基因編輯技術與以往的任何醫療技術手段不同，是一種可以在基因組水平上對DNA序列進行改造，從而改變遺傳性狀的操作技術。其應用和普及使得基因水平的遺傳缺陷修復，以及徹底治愈白血病、艾滋病等惡性疾病成為了可能。其次，因其相比前兩代基因編輯技術，準確度高、效率高、成本低，未來將成為全球基礎研究和臨床應用的主流技術。

　　因此，發現時間短短不過幾年的CRISPR/Cas9卻在2012、2013年，兩度入選《科學》雜志十大科學發現，并在去年隨著兩項重磅研究成果的公布，榮登《科學》雜志十大科學突破榜首。

　　改寫生命源代碼

　　眾所周知，目前人類許多疾病源于基因缺陷，且罕有甚至沒有相關藥物治療。最近多年，醫學界和資本界大熱的精準治療就直接針對疾病的根源——異常基因本身，而第三代基因編輯技術CRISPR/ Cas9也是基因療法的一種。

　　想要理解CRISPR/Cas9，先得把它拆開來看。CRISPR是一種廣泛存在于細菌中的DNA（脫氧核糖核酸）片段。據估計，生物界一半以上的細菌都擁有這種基因片段。

　　CRISPR最初在細菌體內發現，細菌每次戰勝病毒后都會將入侵病毒的小部分DNA保留于自身的基因組中，累積的這些病毒區域就是CRISPR。病毒再次入侵時，細胞便利用保留的這些CRISPR片段識別病毒基因，如果發現了匹配的DNA序列，就利用Cas9蛋白酶在精確的位點切割病毒基因，從而發揮免疫作用。

　　簡單地說，實施CRISPR/Cas9技術，需要三個部分：一段具有定位功能的向導RNA（核糖核酸）、具有切割缺陷基因功能的Cas9蛋白酶，以及在體外編輯好的用于替換缺陷基因的DNA序列。而該技術也需要三步驟：向導RNA識別細胞中的特定DNA，并用Cas9 蛋白酶剪短缺陷DNA，最后插入替換DNA。

　　借助CRISPR精確匹配的特性，研究人員將其開發成實用的基因編輯工具。正如基因編輯技術字面傳達的意思，從免疫細胞治療到遺傳缺陷修復，基因編輯技術的應用為徹底治愈腫瘤、先天性遺傳病及艾滋病等其他惡性疾病開辟了全新的路徑。

　　盡管這種基因序列廣泛存在，但直到2007年，一家酸奶公司無意間才發現了細菌這種神奇有效的防御機制；直到2012年，科學家才正式將CRISPR/Cas9技術編撰出來。

　　國泰君安研報就指出，基因編輯技術在農業種植業、養殖業、醫學基因治療領域展現了巨大應用前景，尤其借助CRISPR技術，在傳染性疾病、遺傳病、罕見病、腫瘤以及器官移植等領域開辟了全新的路徑，是精準醫療方案不可或缺的組成部分。

　　基因編輯的臨床應用分為體外編輯和體內編輯，體外編輯主要用于對T細胞或干細胞進行修改，用以腫瘤和血液系統疾病的治療；體內編輯是將攜帶CRISPR/Cas9的病毒載體注射入體內，對體細胞直接編輯，以對抗艾滋病、乙肝等病毒性疾病，或修復一些無臨床有效治療手段的遺傳病。

　　值得注意的是，相比前兩代基因編輯技術——鋅指核酸酶（ZFN）與轉錄激活因子效應物核酸酶（TALEN），CRISPR技術對特定DNA的定位更加精準，成本更加低廉，有助于基因療法走向大眾。

　　“例如，第一代技術鋅指核酸酶（ZFN），每進行一次ZFN的基因編輯技術，鋅指的采購費用就是5000美元，加上較低的定位精準度，很容易造成成本浪費。”猶他大學鋅指核酸酶領先研究專家達納·卡羅爾表示，與此不同的是，第三代的CRISPR/Cas9技術，正在生物醫學研究領域引起一場巨變。進行研究人員需要訂購的只是用以定位特定DNA序列的RNA片段，其他成分都是現成的，全部花費只有30美元。這使得該技術走向大眾化，這被達納·卡羅爾稱為是基因靶向治療的普遍化時代。