8月21日，國家衛生計生委、國家食品藥品監管總局聯合發布的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》（下稱《辦法》）正式掛網，這是我國首個針對干細胞臨床研究進行管理的規范性文件。

《辦法》明確，干細胞臨床研究必須遵循科學、規范、公開、符合倫理、充分保護受試者權益的原則。開展干細胞臨床研究的醫療機構是干細胞制劑和臨床研究質量管理的責任主體。醫療機構應對干細胞臨床研究項目進行立項審查、登記備案和過程監管，并對干細胞制劑制備和臨床研究全過程進行質量管理與風險管控。

不再按三類醫療技術管理

干細胞研究是全球生命科學研究領域的一個熱點。《醫藥經濟報》記者在全球最大的臨床試驗登記網站ClinicalTrials.gov即時查詢到的關于干細胞臨床試驗登記注冊信息共5122條，研究范圍涵蓋造血干細胞、神經干細胞、心肌干細胞、皮膚干細胞、血管干細胞、肌肉干細胞、脂肪干細胞、胚胎干細胞及誘導多能干細胞等。

在中國，此項研究也是方興未艾，干細胞治療血液疾病在國內已應用多年。截至7月31日，中華骨髓庫庫容總計已達2,039,078人，捐獻造血干細胞人數總計5084例。

2009年，原衛生部頒布的《醫療技術臨床應用管理辦法》將自體干細胞和免疫細胞治療技術、人體異體干細胞移植技術納入第三類醫療技術管理，開展相關臨床應用的醫療機構需報衛生部審批，但具體的審批標準及報批部門均沒有進一步細化。由于沒有明確法規禁止，國內醫療機構紛紛開展各種類型的干細胞業務，搶占細胞治療先機。也出現了一些機構逐利傾向明顯、收取高額費用的情況，并存在干細胞制備標準不統一、質量有嚴重隱患等問題。由于缺乏有效的學術、倫理審查和知情同意，受試者權益亦難以保障。一些逃避監管、缺乏臨床前研究數據的干細胞治療也是屢禁不止。

2011年，原衛生部與原國家食藥監局聯合開展相關行動；2012年，兩部委研究制定了《干細胞臨床試驗研究管理辦法（試行）》，并曾于2013年3月廣泛征求意見。

國家衛計委科教司副巡視員張黎明在8月20日召開的新聞通氣會上對媒體表示，此次《辦法》的出臺旨在規范干細胞臨床研究行為，保障受試者權益，促進干細胞研究健康發展。共八章55條，明確干細胞臨床研究必須具備充分的科學依據，且預防或治療疾病的效果優于現有的手段；或用于尚無有效干預措施的疾病，用于威脅生命和嚴重影響生存質量的疾病，以及重大醫療衛生需求。

同時規定，將對干細胞臨床研究進行備案管理，從事干細胞臨床研究的醫療機構必須具備三級甲等醫院、藥物臨床試驗機構資質和干細胞臨床研究等七項必要條件，不得向受試者收取臨床研究相關費用，不得發布和變相發表干細胞臨床研究廣告等要求。自《辦法》發布之日起，干細胞治療相關的技術不再按第三類醫療技術管理。

“《辦法》的出臺將促進規模化干細胞在臨床上的轉化應用。”中科院院士、生物治療國家重點實驗室主任魏于全表示。

研究資料要能追溯30年

有學者認為，全球對干細胞研究貢獻最大的國家中，中國排名第五，僅次于德、美、日、英，但臨床應用我國排在第一。“質量可控性是臨床研究的基礎。”參加通氣會的專家表示，只有嚴格操作、規范研究、全過程質量管理，才能為干細胞發展提供良好的外部環境。而目前國內干細胞基礎研究不規范，臨床使用的干細胞質量參差不齊，存在較大安全隱患。

同日，還發布了《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》，提出適用于各類可能應用于臨床的干細胞（除已有規定的造血干細胞移植外）在制備和臨床前研究階段的基本原則。每個具體干細胞制劑的制備和使用過程必須有嚴格的標準操作程序并按其執行，以確保干細胞制劑的質量可控性、治療的安全性和有效性。每一研究項目所涉及的具體干細胞制劑，應根據本指導原則對不同階段的基本要求，結合各自干細胞制劑及適應癥的特殊性，準備并實施相關臨床前研究。

《辦法》還明確，干細胞臨床研究應當符合《藥物臨床試驗質量管理規范》的要求，干細胞制劑要符合《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則（試行）》的要求。同時，臨床研究機構應當監督研究人員嚴格按已審查、備案的研究方法開展研究。

關于干細胞提供者和受試者的所有資料的原始記錄，要做到準確、清晰并有電子備份，保存至臨床研究結束后30年。干細胞制劑的追蹤資料，也要從最后處理之日起保存至少30年。

研究結果可作為技術性申報資料

需要厘清的是，此次出臺的《辦法》只適用于在醫療機構開展干細胞臨床研究，不適用于已有成熟技術規范的造血干細胞移植，以及按藥品申報的干細胞臨床試驗。醫療機構按《辦法》要求完成干細胞臨床研究后，不得進入臨床應用。

CFDA藥化注冊司副司長李茂忠表示，申請藥品注冊臨床試驗，可將按《辦法》要求完成的干細胞臨床研究結果作為技術性申報資料提交，用于藥品評價。但如想要按藥品上市，還需按我國藥品注冊申報的有關規定進行完整的藥品注冊臨床試驗。

本報記者在CFDA藥物臨床試驗登記與信息公示平臺上查詢到3條標示已完成的干細胞臨床試驗記錄，分別是：骨髓間充質干細胞預防急性移植性抗宿主病、間充質干細胞心梗注射液和骨髓間充質干細胞治療惡性血液病。截至目前，國內尚無干細胞治療藥物獲批上市。

中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院（血液學研究所）教授、中國生物醫學工程學會干細胞工程技術分會前任主任委員韓忠朝認為，“《辦法》主要是規范醫療機構研究行為，對于干細胞基礎研究來說無疑是利好，但就產業角度而言，還需要上升到法律層面的頂層設計和政策支持。”

另有企業人士透露，正在編制中的國家重點研發計劃“干細胞與轉化醫學”重點專項試點工作是受產業關注的。今年2月，科技部已下發《干細胞與轉化醫學重點專項實施方案（征求意見）》，但正式方案尚未對外公布。